基因編輯演進歷程：CRISPR技術(shù)廣受歡迎【組圖】

行業(yè)主要上市公司：吉瑪基因(430601.NQ)、諾唯贊(688105.SH)、藥康生物(688046.SH)、南模生物(688256.SH)等

本文核心數(shù)據(jù)：基因編輯發(fā)展歷程;基因編輯技術(shù)更迭;主流基因編輯技術(shù)演進歷程;主流基因編輯技術(shù)詳解

基因編輯的含義

根據(jù)中國科技術(shù)語的定義，基因編輯(gene editing)是對生物體的基因組及其轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物進行定點修飾或者修改，以改變目的基因或調(diào)控元件的序列、表達量或功能。基因編輯技術(shù)的原理為，通過利用序列特異性的核酸酶在DNA特定位點引入或缺失堿基，產(chǎn)生高頻誘導突變，對目標基因或特定DNA片段進行“編輯”，從而實現(xiàn)對目標基因或特定DNA片段的敲除或加入。

基因編輯發(fā)展歷程

基因編輯行業(yè)歷經(jīng)數(shù)十年的發(fā)展，已經(jīng)取得了一定的進步。1973年，第一個基因工程生物誕生，這是一個添加了一個基因后可以抵抗抗生素的細菌。1996年，孟山都公司推出了第一批基因修飾農(nóng)作物，這些農(nóng)作物以其優(yōu)良的屬性，快速占領(lǐng)了農(nóng)產(chǎn)品市場。2012年，加州大學和Broad的科研人員發(fā)現(xiàn)，一種細菌免疫系統(tǒng)可以作為基因編輯工具，在生物體的基因組中任何地方對DNA進行特定的改變，這就是CRISP/Cas9誕生的基礎(chǔ)，2015年，Kevin Esvelt等人刊發(fā)了一篇論文，展示了如何利用CRISPR進行基因修飾，從而永久改變或根除他們。到2023年，CRISPR公司以及Vertex公司完成了向FDA提交了其產(chǎn)品exa-cel上市核準申請，該產(chǎn)品有望在2023年上市。對比國內(nèi)來看，2012年以前，國內(nèi)基因編輯行業(yè)發(fā)展較為緩慢，相關(guān)科研成果數(shù)量較少，知道2014年開始取得了較大的進展。現(xiàn)階段我國基因編輯行業(yè)發(fā)展的特點主要是科研成果數(shù)量較多，但產(chǎn)業(yè)化應用相對空白，主要是政策監(jiān)管較為嚴格所致。

基因編輯技術(shù)更迭

從基因編輯技術(shù)的代系更迭方面來看，基因編輯技術(shù)路線的發(fā)展先后經(jīng)歷了ZFN技術(shù)、TALEN技術(shù)以及CRISPR/Cas技術(shù)。從技術(shù)的先進性與便捷性來講，隨著技術(shù)更新逐漸提升，從技術(shù)引發(fā)的細胞毒性以及技術(shù)難度來講，也隨著技術(shù)的更新逐漸下降。

主流基因編輯技術(shù)演進歷程

從主流基因編輯技術(shù)演進歷程來看，1987年日本大阪大學首次在大腸桿菌iap基因的3選側(cè)限序列中發(fā)現(xiàn)5股長為29nt的重復回文序列，2002年該重復回文序列被命名為CRISPR，此后，類似的重復序列也不斷在其他生物中被發(fā)現(xiàn)。2012年，基于CRISPR原理的基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9系統(tǒng)快速發(fā)展。截至2022年，美國麻省理工學院發(fā)現(xiàn)，RNA引導的CRISPR/Cas效應切割可觸發(fā)適應性免疫反應。

主流基因編輯技術(shù)詳解

基因編輯的主流技術(shù)方向為CRISPR/Cas9技術(shù)，該技術(shù)主要通過組件CRISPR序列，轉(zhuǎn)錄表達CRISPR序列，切割同源DNA達到基因編輯的目的。截至2023年，其應用領(lǐng)域主要為醫(yī)學、植物以及工業(yè)，在醫(yī)學方面，對于糾正致病病變、細胞修復以及保護突變方面具有重要意義。

注：該圖表來自《中科院院刊》2020年第12期“科技與社會”，原文標題為《基因編輯的技術(shù)分析與思考》，作者宋秀芳、魏雪梅、鄭麗麗、趙亞娟、張可心、劉春光、胥偉華

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