通過「編程」干細胞治療帕金森，相關(guān)臨床試驗獲諾和諾德支持，將于明年初在瑞典正式啟動

（圖片來源：攝圖網(wǎng)）

作者|彼得兔 來源|生輝(ID：SciPhi)

作為一種神經(jīng)遞質(zhì)，多巴胺能夠調(diào)控中樞神經(jīng)系統(tǒng)的多種生理功能，并且一旦該系統(tǒng)調(diào)節(jié)發(fā)生障礙，將導(dǎo)致包括帕金森病、精神分裂癥、注意力缺陷和垂體腫瘤等多種疾病。

目前，藥物左旋多巴部分地替代了多巴胺的作用并被用作帕金森治療藥物，但多年以來其治療效果卻不盡人意。因此，長期以來研究人員一直在尋找新的治療方法。

近期，用于治療帕金森病的研究性干細胞療法 STEM-PD 已于瑞典倫理審查局獲得 I/IIa 期臨床試驗批準，該項療法將于明年年初開始首次試驗。

該療法旨在于實驗室中培養(yǎng)干細胞并將其轉(zhuǎn)化為神經(jīng)細胞 STEM-PD，以取代那些已經(jīng)被破壞或死亡的細胞。研究人員表示，希望通過該療法阻止帕金森病癥狀的發(fā)展進程。

▲圖丨研究人員在實驗室中用人類胚胎干細胞培育出產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元（來源：隆德大學(xué)）

據(jù)悉，STEM-PD 試驗（EudraCT 編號：2021-001366-38）共招募了 8 名來自瑞典和英國的受試患者，并將在瑞典隆德的斯科訥大學(xué)醫(yī)院實施。試驗內(nèi)容包括將 STEM-PD 細胞移植到中度帕金森病患者大腦中，主要終點為評估移植產(chǎn)品在移植后一年的安全性和耐受性，次要終點將通過腦成像評估移植細胞的存活和功能，以及衡量對帕金森病的影響癥狀。

瑞典隆德大學(xué)、斯科訥大學(xué)醫(yī)院、英國劍橋大學(xué)、劍橋大學(xué)醫(yī)院和英國倫敦帝國理工學(xué)院等共同合作并推動了該項研究。除此之外，試驗還得到了制藥企業(yè)的支持，或?qū)槲磥淼漠a(chǎn)品開發(fā)合作奠定基礎(chǔ)。

該項目的臨床負責人、來自劍橋大學(xué)的臨床神經(jīng)科學(xué)教授 對此評價道：“理論上，干細胞的使用將使我們能夠制造無限量的多巴胺神經(jīng)元，從而為該療法的廣泛生產(chǎn)開辟了道路。這可能會改變我們治療帕金森病的方式。”

長期以來，研究人員曾多次嘗試通過組織移植的方式治療帕金森病。在部分早期試驗中，人們試圖使用健康的多巴胺分泌細胞取代那些被破壞的細胞，被移植的細胞通常來自于為醫(yī)學(xué)研究捐贈的流產(chǎn)胎兒組織。人們發(fā)現(xiàn)，將健康的細胞注射到患者大腦中后，結(jié)果確實令人振奮。

然而，來自流產(chǎn)胎兒的組織并不能為更加廣泛的治療提供支持，另一方面，該種做法也由于宗教原因遭到反對。因此， 與瑞典隆德大學(xué)的發(fā)育與再生神經(jīng)生物學(xué)教授 合作，使用干細胞解決產(chǎn)品的來源問題。

研究人員表示，該試驗中使用的細胞均產(chǎn)自倫敦皇家自由醫(yī)院并按照 GMP 規(guī)范制造，已形成標準化產(chǎn)品。成本低廉的同時，其還在實驗室中經(jīng)過了嚴格的臨床前測試。

據(jù)估計，該臨床試驗至少需要兩年時間才能完成，同時還要分析結(jié)果和任何副作用。如果一切進展順利，最終的療法可能需要約五年時間實現(xiàn)落地轉(zhuǎn)化。

“達到這個階段花了很長時間，但我們希望該試驗帶來良好結(jié)果，并在此基礎(chǔ)上能夠于近年內(nèi)轉(zhuǎn)化成為帕金森病的標準治療方法。事實上，組織移植是一種很有前途的方法。” 進一步介紹道，“年輕患者將從這種療法中獲益最多，因為這種一次性療法不會出現(xiàn)長期服用藥物引起的并發(fā)癥，同時也不會需要那些涉及深部腦刺激的先進療法。”

參考資料：

1.https://www.lunduniversity.lu.se/article/swedish-medical-products-agency-grants-approval-clinical-study-new-stem-cell-based-parkinsons

2.https://doi.org/10.1016/bs.pbr.2016.11.011

編者按：本文轉(zhuǎn)載自微信公眾號：生輝(ID：SciPhi)，作者：彼得兔