一文看CAR-T細(xì)胞療法發(fā)展現(xiàn)狀與趨勢 中美引領(lǐng)研發(fā)風(fēng)潮

高治療成本制約規(guī)?；l(fā)展

CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell），中文全稱叫做嵌合抗原受體T細(xì)胞，是細(xì)胞治療領(lǐng)域中最熱門的分支療法之一。簡單地說，CAR-T療法是通過基因改造技術(shù)，在T細(xì)胞（人體內(nèi)一種重要的免疫細(xì)胞）上加入一個(gè)嵌合抗原受體，從而讓免疫T細(xì)胞不僅能夠特異性地識別癌癥細(xì)胞，同時(shí)可以激活T細(xì)胞殺死癌癥細(xì)胞。

目前，CAR-T療法主要用于治療血液瘤。以Car-T療法為代表的細(xì)胞及基因治療相對于當(dāng)下的藥物治療具有更精準(zhǔn)，更強(qiáng)效，更低毒，更廣譜等優(yōu)勢，有望成為現(xiàn)有藥物治療手段的重要補(bǔ)充和協(xié)同，擁有廣闊的市場空間。

由于前期研發(fā)成本高，導(dǎo)致CAR-T治療費(fèi)用高企，而價(jià)格昂貴是CAR-T最令人詬病的地方，也是現(xiàn)階段制約其大規(guī)模市場化的主要因素。全球各個(gè)國家都在積極探索醫(yī)保覆蓋CAR-T治療費(fèi)用的可行性方案。今年2月，美國醫(yī)保與醫(yī)助服務(wù)中心率先宣布將CAR-T細(xì)胞治療正式納入醫(yī)保；5月份日本中央社會保險(xiǎn)醫(yī)療協(xié)議會批準(zhǔn)將諾華的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品Kymriah于5月22日起納入醫(yī)保，定價(jià)約3350萬日元（約合人民幣210萬元）。通用型CAR-T、非病毒載體CAR-T等下一代療法已經(jīng)進(jìn)入眼簾，有可能引領(lǐng)CAR-T由小眾變?yōu)榛A(chǔ)癌癥療法。

在制備方面，由于病毒載體在制備時(shí)間、監(jiān)管以及潛在的插入誘變等局限性，非病毒載體轉(zhuǎn)導(dǎo)CAR-T的相關(guān)試驗(yàn)在快速增加。

中美引領(lǐng)CAT-T療法研發(fā)

截至2019年5月，全球CAR-T治療臨床試驗(yàn)登記項(xiàng)目507項(xiàng)，主要分布在中國和美國，歐洲、日本和南半球的臨床試驗(yàn)數(shù)量要少得多。這與接受和投資新興療法的意愿、衛(wèi)生監(jiān)管政策以及社會差異都相關(guān)。具體來看，中國以224例CAR-T治療臨床試驗(yàn)居于全球首位，美國以186例位居第二，兩國分別占全球試驗(yàn)總數(shù)的44%和37%。

從地區(qū)分布來看，臨床試驗(yàn)數(shù)量主要集中在美國得克薩斯州和中國北京，兩地試驗(yàn)數(shù)量均突破40例，排名全球地區(qū)第一和第二位；賓夕法尼亞州、加利福尼亞州、馬里蘭州、廣東省和上海市的CAR-T試驗(yàn)數(shù)量均超30例，位列第二梯隊(duì)；江蘇省、華盛頓州和紐約州臨床試驗(yàn)數(shù)量突破20例，歸為第三梯隊(duì)。三大梯隊(duì)的數(shù)量差別不大，競爭激烈。

在CAR-T療法相關(guān)專利上，中美兩國也是名列前茅。目前，CAR-T細(xì)胞療法相關(guān)的1914個(gè)專利文件，它們分屬于399個(gè)專利家族。專利家族指的是同一項(xiàng)發(fā)明，由于專利保護(hù)的地域性和局限性，需要在不同地區(qū)和機(jī)構(gòu)進(jìn)行重復(fù)申請。按專利申請人所在地區(qū)分，美國和中國科研人員分別占專利申請人總數(shù)的39%和33%。按專利家族的數(shù)目統(tǒng)計(jì)，美國遞交的專利家族數(shù)目達(dá)209個(gè)，排名第一，而中國遞交的專利家族數(shù)目為101個(gè)，位居第二。

1914個(gè)CAR-T細(xì)胞療法專利申請中49%由醫(yī)藥公司遞交，其中瑞士諾華是遞交專利方面的領(lǐng)頭羊，申請的專利家族數(shù)目達(dá)到29個(gè)，總計(jì)申請178項(xiàng)專利。從下表可看到，全球CAR-T細(xì)胞療法相關(guān)專利數(shù)量排名TOP 10的公司中，中國公司占據(jù)一半，分別是蘇州普羅達(dá)生物科技有限公司、北大未名生物工程集團(tuán)有限公司、上海優(yōu)卡迪生物醫(yī)藥科技有限公司、科濟(jì)生物醫(yī)藥有限公司和北京馬力喏生物科技有限公司，5家公司共計(jì)申請專利35項(xiàng)，申請的專利家族達(dá)59個(gè)。

在申請CAR-T相關(guān)專利的科研機(jī)構(gòu)中，美國的賓夕法尼亞大學(xué)的申請數(shù)量在全球遙遙領(lǐng)先，專利家族數(shù)量達(dá)到54個(gè)，申請的專利達(dá)到428項(xiàng)。中國只有解放軍總醫(yī)院躋身全球CAR-T細(xì)胞療法相關(guān)專利TOP 10科研機(jī)構(gòu)，專利家族數(shù)量達(dá)5個(gè)，申請的專利10項(xiàng)。

更多數(shù)據(jù)參考前瞻產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《全球精準(zhǔn)醫(yī)療行業(yè)發(fā)展前景預(yù)測與投資戰(zhàn)略規(guī)劃分析報(bào)告》

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